2025. 10. 28. - 08:45
Pár éven belül segíthet a mesterséges intelligencia és a génterápia a vesebetegségen?
Mesterséges intelligenciát és génterápiát ötvöz a vesebetegség visszafordítására a Biotech Nephrogen, amellyel óriási előrelépést érhet el. Alapítója maga is érintett az egészségügyi problémában.
Egy biotechnológiai startup jelentős előrelépésen dolgozik, hogy visszafordíthassa a vesebetegséget.
Mesterséges intelligenciát és fejlett szűrést alkalmaz egy speciális szállítórendszer kifejlesztésére, amely biztonságosan juttatja el a génszerkesztő gyógyszereket a vese pontos sejtjeibe.
Csak Amerikában hétből egy embernél alakul ki krónikus vesebetegség (CKD), ezen CKD-eseteknek nagyjából 10 százalékát pedig genetikai állapot okozza.
Maga az alapító és érintett a fejlesztésben
A New York-i Nephrogen-t Demetri Maxim alapította 2022-ben, aki középiskolás kora óta megszállottan keresi a gyógymódot saját maga és mások számára, ugyanis a vesebetegség az édesanyját és őt is érintette. Maxim policisztás vesebetegséget (PKD) örökölt az anyjától.
A férfi számára 2021-ben jött el a pillanat, amikor reményt látott arra, hogy a vesebetegség visszafordítható legyen: a Nature Magazine publikált egy tanulmányt, amely bebizonyította, hogy a PKD visszafordítható egereknél a CRISPR technológia segítségével.
Maxim a Stanfordon számítógépes biológia szakon szerzett diplomát, s ezzel együtt vesekutatással foglalkozott professzora, Vivek Bhalla irányítása alatt. Olvasd el: Vesekárosodást jelez előre a mesterséges intelligencia
Pár éven belül segíthet a mesterséges intelligencia és a génterápia a vesebetegségen?
Noha a kutató meg volt győződve arról, hogy a génterápia visszafordíthatja a PKD-t, a legnagyobb akadály egy olyan mechanizmus létrehozása volt, amely a gyógyszereket közvetlenül a beteg sejtekbe juttatja.
A kritikus kihívás megoldására alapította meg a Nephrogen biotechnológiai startupot, amely mesterséges intelligenciát és fejlett szűrést használ egy speciális szállítórendszer kifejlesztésére, amely biztonságosan juttatja el a génszerkesztő gyógyszereket a vese pontos sejtjeibe.
A Nephrogen lett a Startup Battlefield 20 döntősének egyike, amely a TechCrunch Disrupt 2025 esemény része. A TechCrunch Disrupt a tech- és kockázati tőkebefektető vezetők startup központja. A rendezvényre a San Franciscó-i Moscone Westben kerül sor idén október végén.
Három évnyi fejlesztés után az alapító állítja, hogy a Nephrogennek sikerült olyan szállítómechanizmust létrehoznia, amely 100-szor hatékonyabb a gyógyszerek vesébe juttatásában, mint az FDA által jelenleg jóváhagyott „szállítók”.
A Nephrogen következő jelentős lépése az új hatóanyag-leadási mechanizmus, valamint a startup által kifejlesztett gyógyszer továbbfejlesztése a klinikai vizsgálatokba – amelyek Maxim reményei szerint 2027-ben elkezdődnek. Ennek támogatására a vállalat 4 millió dolláros tőkebevonást hajt végre.
A férfi maga is részt kíván venni a klinikai vizsgálatban, tekintettel arra, hogy jelentős kihívás számára együttélni a PKD-vel.
„Gyakran fáj a hátad, sokat kell kórházba járnod. Szedsz egy gyógyszert, aminek állítólag lassítania kellene a progressziót, valójában azonban nem használ semmit. Csak állandóan pisilni fogsz tőle” – sorolta Demetri Maxim, hozzátéve: ráadásul mindig fennáll annak a veszélye, hogy a betegsége dialízist igényel.
Mindez még fontosabbá teszi a Nephrogen megközelítését, mivel ha sikerrel járnak, az teljesen meggyógyíthatja magát a cég alapítóját is a PKD vesebetegségből.
B.A.
